Σήμερα αναμενόταν να βγει η απόφαση για το αίτημα του 18 μηνών Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη να ταξιδέψει στην Αμερική για να υποβληθεί σε καινοτόμο γονιδιακή θεραπεία. Το αίτημα έγινε έπειτα από ένσταση των γονέων στην πρώτη απορριπτική απόφαση.
Η απόφαση από το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο τελικά πάρθηκε και είναι αρνητική για δεύτερη φορά.
Να υπενθυμίσουμε ότι ο Παναγιώτης – Ραφαήλ πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I), μία σπάνια, εκφυλιστική νόσο που προσβάλλει όλο το μυϊκό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης και αναπνοής με προσδόκιμο επιβίωσης τα 2 χρόνια.
Ο μικρός μαχητής λαμβάνει ήδη εγκεκριμένη στην Ευρώπη φαρμακευτική αγωγή, η οποία στοχεύει στη βελτίωση των συμπτωμάτων και την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου και χάρη στην οποία εξακολουθεί να βρίσκεται στη ζωή.
Τον περασμένο Μάιο, όμως, εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής μια καινοτόμος γονιδιακή θεραπεία, η οποία λαμβάνεται εφάπαξ ενδοφλεβίως και στοχεύει στην αποκατάσταση της γονιδιακής βλάβης που προκαλεί την ασθένεια.
Η ίδια θεραπεία αναμένεται να εγκριθεί και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), για το μικρό Παναγιώτη όμως, τα χρονικά περιθώρια είναι ήδη πολύ περιορισμένα καθώς το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο από ασθενείς έως 24 μηνών.
Δυστυχώς το κόστος της θεραπείας μαζί με την νοσηλεία υπερβαίνει τα 3 εκατομμύρια ευρώ. Οι γονείς απευθύνθηκαν στο υπουργείο Υγείας και στον ΕΟΠΠΥ προκειμένου να καλυφθεί το ποσό, όμως ο Οργανισμός απέρριψε το αίτημα, ύστερα από αρνητική απόφαση του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου (ΑΥΣ).
Το ΑΥΣ απεφάνθη αρνητικά την πρώτη φορά καθώς – όπως αναφέρει η απόφαση – «δεν υπάρχουν στοιχεία που να συγκρίνουν την αποτελεσματικότητα των δύο εγκεκριμένων θεραπειών μεταξύ τους και υπάρχει σοβαρή σκέψη για το εάν ο συνδυασμός των δύο θεραπειών έχει καλύτερο αποτέλεσμα». Έτσι οι γονείς είχαν καταθέσει ένσταση και ανέμεναν τη νέα απόφαση σήμερα.
«Το ΑΥΣ απέρριψε το αίτημά μας λόγω έλλειψης βιβλιογραφίας. Είναι προφανές ότι δεν υπάρχει βιβλιογραφία, εφόσον πρόκειται για ένα εντελώς νέο φάρμακο. Βάσει αυτής της λογικής, όμως, δεν θα έπρεπε να το λαμβάνει κανένας ασθενής. Αντ’ αυτού η θεραπεία, εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων & Φαρμάκων των ΗΠΑ με ταχεία διαδικασία, κάτι που συμβαίνει για φάρμακα που θεραπεύουν σοβαρές καταστάσεις και καλύπτουν ένα θεραπευτικό κενό, ενώ στην Αμερική έχει χαρακτηριστεί ‘επαναστατική θεραπεία’ και ‘ορφανό φάρμακο’», αναφέρει ο πατέρας του παιδιού κος Γιώργος Γλωσσιώτης.
Παράλληλα, οι γονείς επικαλούνται αντίστοιχο περιστατικό στην Κύπρο, όπου το κράτος κάλυψε ολόκληρο το ποσό για τη μετάβαση και θεραπεία του μικρού ασθενούς. «Ο υπουργός Υγείας της Κύπρου ήρθε σε απευθείας συνεννόηση με την εταιρεία παρασκευής του φαρμάκου στην Αμερική, με αποτέλεσμα να υπάρξει συμφωνία και για τη θεραπεία του ασθενούς και για τη νοσηλεία και σε τιμή μάλιστα πολύ χαμηλότερη από αυτές τις οποίες μπορεί να επιτύχει ένας ιδιώτης».
Τα επιχειρήματα αυτά των γονέων δεν έφεραν το θετικό αποτέλεσμα που ανέμεναν αφού το αίτημα απορρίφθηκε για δεύτερη φορά σήμερα.
Οι γονείς του μικρού Ραφαήλ όμως δεν το βάζουν κάτω και δηλώνουν:
"Δυστυχώς απορριφθήκαμε από το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο για δεύτερη φορά… Συνεχίζουμε όμως, για το παιδάκι μας θα κάνουμε τα πάντα… Συνεχίζουμε χάρη σε σας που είστε δίπλα μας! Τίποτα δε χάθηκε όσο μας στηρίζετε!! Να είστε όλοι καλά!!!".
Πηγή: zougla.gr